الكشف عن علاج جيني جديد يخفض الكوليسترول الضار بعد جرعة واحدة

وكالات

أفادت نتائج تجربة سريرية بأن علاجاً جينياً تجريبياً قائماً على تقنية CRISPR تمكن من خفض مستويات الكوليسترول الضار بشكل مستمر بعد تلقي جرعة واحدة، مع بقاء تأثير العلاج لمدة عام على الأقل.

ويحمل هذا العلاج اسم CTX310، ويستهدف جيناً موجوداً في خلايا الكبد مسؤولاً عن إنتاج بروتين ANGPTL3، الذي يساهم في تنظيم مستويات الدهون في الدم. ويقوم العلاج على خفض إنتاج هذا البروتين، في محاكاة لتغير جيني طبيعي لدى بعض الأشخاص يرتبط بانخفاض مستويات الدهون وتراجع خطر الإصابة بأمراض القلب والأوعية الدموية.

وخلال التجربة، تلقى 15 شخصاً يعانون من اضطرابات شديدة في مستويات الكوليسترول أو الدهون الثلاثية جرعة واحدة من CTX310 عن طريق الوريد، قبل أن يتابع الباحثون حالتهم الصحية لمدة 12 شهراً.

وتوفي أحد المشاركين بعد مرور 179 يوماً على تلقي العلاج، غير أن الباحثين خلصوا إلى أن الوفاة لم تكن مرتبطة بالعلاج. وفي المقابل، لم تُسجل لدى المشاركين الـ14 الآخرين آثار جانبية خطيرة جديدة خلال فترة المتابعة.

وسُجلت أبرز النتائج لدى أربعة مشاركين تلقوا أعلى جرعة من العلاج، حيث انخفضت مستويات بروتين ANGPTL3 لديهم بنسبة 78.6% في المتوسط، في حين تراجعت مستويات الكوليسترول الضار LDL بنسبة 52.5%، وانخفضت الدهون الثلاثية بنسبة 47.8%.

وتبرز أهمية هذه النتائج في كون ارتفاع مستويات الكوليسترول الضار قد يؤدي إلى تراكم الترسبات داخل الشرايين، الأمر الذي يرفع خطر الإصابة بالنوبات القلبية والسكتات الدماغية. وفي المقابل، تتطلب العلاجات التقليدية، مثل أدوية الستاتينات، تناولاً منتظماً للحفاظ على فعاليتها.

ويعتمد CTX310 على تعديل جيني يُفترض أن يستمر تأثيره لفترة طويلة، وهو ما قد يفتح مستقبلاً إمكانية استخدامه كخيار علاجي لا يتطلب تلقي جرعات متكررة.

ومع ذلك، تبقى هذه النتائج في مرحلة أولية، بالنظر إلى أن التجربة شملت 15 مشاركاً فقط، ما يستدعي إجراء دراسات أوسع وعلى فترات زمنية أطول للتحقق بشكل أكبر من فعالية العلاج وسلامته.

وكانت المرحلة الأولى (أ) أول تجربة يتم خلالها اختبار CTX310 على البشر، بينما تُجرى حالياً المرحلة الأولى (ب) من الدراسات لتقييم العلاج لدى مجموعات محددة من المرضى الذين يعانون من اضطرابات الدهون، باستخدام جرعة تعادل أعلى جرعة أظهرت فعالية في المرحلة السابقة.